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식품의약품안전처는 코로나19 치료제가 조건부 품목허가를 받기 위해서는 1차 유효성 평가변수를 만족하는 것이 중요하다고 강조했다. 1차 유효성 평가변수 충족 여부에 따라 현재 코로나19 치료제 임상 2상을 진행 중인 제약사들의 희비가 갈릴 전망이다.

최경숙 식약처 종양항생약품과 연구관은 3일 오후 열린 '2021년 하반기 의약품 심사 온라인 설명회'에서 "조건부 품목허가를 받기 위해서는 해당 환자군에서 사전에 정의된 가설에 따라 임상이 수행돼야 하고 통계적 검정을 통해 임상적 예상효과를 입증하는 등 1차 유효성 평가변수를 만족해야한다"고 말했다.

1차 유효성 평가변수는 제약사 등이 의약품 관련 임상 시험을 실시할 때 연구자가 '가장 중요하다'고 판단하는 지표를 말한다. 조건부 품목허가는 임상 2상 종료 후 해당 자료를 근거로 의약품 판매를 먼저 허가하고 이후 임상 3상에서 추가적으로 자료를 제출해 효과를 증명하는 제도다. 셀트리온의 코로나19 항체치료제 '렉키로나'가 임상 2상을 마친 후 조건부 품목허가를 획득한 바 있다.

대웅제약은 코로나19 치료제로 개발 중인 호이스타(DWJ1248)의 임상 2상을 종료한 뒤 조건부 품목허가를 신청할 예정이었으나 1차 유효성 평가변수에서 유의미한 결과를 도출하지 못했고 현재 임상 3상 진행 여부를 고심 중이다. 조건부 품목허가에 실패한 뒤 임상 3상이 진행 중인 종근당의 '나파벨탄'과 신풍제약의 '피라맥스'는 1차 유효성 평가변수로 각각 '코로나19 확진자가 회복까지 걸리는 시간'과 '투약 후 제29일까지 코로나19 감염으로 인해 입원을 요하거나 또는 사망한 시험대상자의 비율'을 설정했다.

현재 코로나19 치료제 임상 2상을 진행 중인 제약사는 대원제약, 진원생명과학, 한국유나이티드제약, 동화약품, 크리스탈지노믹스 등이다.

최 연구관은 "1차 유효성 평가변수를 만족하지 못한 경우 연구자들이 추가 통계 분석 등을 통해 치료의 효과를 확인하는 경우 다음 단계 임상을 진행할 수 있으나 이를 통해 조건부 품목허가를 받기는 어렵고 다시 효과를 입증해야한다"고 설명했다.

또한 일각에서 제기되는 코로나19 치료제의 안전성과 효과성에 대한 의문과 관련해 충분한 검증을 하고 있는 만큼 의심할 필요가 없다고 강조했다. 최 연구관은 "코로나19 치료제 및 백신 품목허가 심사 기간을 40일로 단축했지만, 기존 의약품 안전성과 유효성 검증을 담당한 중앙약사심의위원회를 비롯해 3중의 외부 전문가 자문을 거치고 있는 만큼 믿을 수 있다"고 말했다. 특히 최 연구관은 "약물 재창출 방식의 임상이 다수 있으며 최근 돌파감염과 '위드 코로나'에 따라 경구용 치료제 중요성이 다시 부각되며 임상 승인이 늘어나는 추세"라고 강조했다.